Le succès aussi extraordinaire qu’inattendu de l’immunothérapie cellulaire utilisant des lymphocytes T génétiquement modifiés pour exprimer un récepteur chimérique à l’antigène (CAR) ciblant CD19, dans le traitement de certaines hémopathies B réfractaires ou en rechute, a permis un véritable espoir. Les taux de rémission atteignent plus de 80 % chez des patients pédiatriques en impasse thérapeutique. Ces travaux initialement issus de la recherche académique ont conduit à l’autorisa- tion de mise sur le marché de deux médicaments de thérapie innovante (MTI) autologues, Kimryah® et Yescarta®. Les résultats cliniques impressionnants, certes principalement dans les hémopathies malignes, laissent entrevoir des applications très diverses notamment pour les tumeurs solides. Cependant, si le développement des cellules CAR-T semble aujourd’hui aux mains des industriels, les contraintes logistiques, la cryopréservation et le coût très important, risque à terme de limiter leur usage. Le développement de productions académiques de cellules CAR-T pourrait contourner ces inconvénients. L’innovation des établissements de santé associés à des unités de recherche permet d’identifier la cible tumorale idéale, les cellules effectrices performan- tes, et de disposer de plateformes de production autorisées permettant un délai d’administration raccourci avec un coût de production acceptable pour les systèmes de santé. Cet atelier permet de recenser les prérequis nécessaires à une production académique des CAR-T cells, en respectant les standards de la recherche nécessaire à la preuve de concept, et à l’étape de développement préclinique, conduisant à la fabrication, in fine, par un établissement pharmaceutique autorisé, du MTI. Le but ultime est de permettre l’accessibilité de ces MTI au plus grand nombre de patients.
