La microtransplantation (MT) est une procédure de thérapie cellulaire basée sur l’injection de cellules souches hématopoïétiques mobilisées par G-CSF HLA-incompatibles, en association à une chimiothérapie anti-tumorale, mais sans conditionnement de greffe préalable ni traitement immunosuppresseur. Il en résulte un microchimérisme transitoire sans prise de greffe. Son efficacité repose à la fois sur une stimulation du système immunitaire de l’hôte (recipient versus tumor) et sur un effet du greffon contre la tumeur (graft versus tumor). Les données publiées à ce jour sont peu nombreuses, concernent principalement des patients asiatiques traités pour des leucémies aiguës myéloïdes (LAM) et des myélodysplasies de haut risque (HR-MDS). Elles suggèrent une amélioration du taux de rémission complète, de la survie sans progression et de la survie globale en comparaison à la chimiothérapie standard. La tolérance semble bonne, l’effet secondaire le plus fréquemment rapporté est un syndrome de relargage cytokinique non grave. Le risque de graft versus host disease (GVHD) est très faible. Les buts de cet atelier sont de rappeler les données de la littérature et de détailler les modalités pratiques de réalisation de cette procédure. Les données actuelles ne sont pas suffisantes pour émettre des recommandations précises quant aux indications. Néanmoins, il paraît raisonnable de proposer cette stratégie thérapeutique aux patients atteints de LAM et HR-MDS, indépendamment de leur âge, qui ont une indication théorique d’allogreffe, mais y sont non éligibles. La MT reste un traitement en cours d’investigation et reste conseillée dans le cadre d’essais cliniques.
